解放日报·上观新闻记者近日获悉，总部位于上海的跨国药物研发中心英矽智能在人工智能（AI）新药临床试验中取得重大进展。代号为 ISM001-055 的候选新药在 IIa 期临床试验中不仅安全，而且有效，在改善特发性肺纤维化（IPF）患者肺功能的指标“用力肺活量”方面展现出剂量依赖性的疗效。这一成果为 AI 驱动的药物研发提供了首次概念验证。
诺贝尔化学奖得主迈克尔·莱维特博士表示：“这款药物不仅在 IIa 期临床研究中显示出安全性，还表现出疗效，这意味着人工智能驱动的药物发现取得了真正的突破。”
特发性肺纤维化是一种慢性瘢痕性肺部疾病，其特点是肺功能进行性和不可逆的下降。由于发病和进展较为隐秘，多数患者确诊时病情已发展到中晚期，确诊后中位生存期为 3 年。现有的抗纤维化药物可以延缓疾病进展，但不能阻止或逆转疾病，且用药后不良反应明显。
作为一家 AI 驱动的医药企业，英矽智能开发了一个“端到端”AI 药物发现平台，涵盖生物学、化学、临床医学等多个领域。该平台包括靶点发现引擎 PandaOmics、小分子化合物设计引擎 Chemistry42 和临床试验结果预测引擎 InClinico。
英矽智能创始人兼首席执行官亚历克斯·扎沃隆科夫博士介绍，在特发性肺纤维化领域，公司研发团队利用与组织纤维化相关的组学和临床数据集训练了 PandaOmics。该引擎通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建等过程，生成了潜在靶点列表。随后，PandaOmics 的自然语言处理模型分析了包含专利、出版物、研发基金、临床试验等文本数据的数百万个文本文件，深入评估这些潜在靶点的创新性及其与疾病的关联性，最终确定 TNIK（人体内一种激酶）是最有潜力的抗纤维化靶点。
确定靶点后，研发团队利用 Chemistry42 根据基于结构的药物设计策略生成了创新分子结构。经过多次迭代筛选，他们综合考虑药物的溶解度、理化性质、毒性等参数进行优化，最终获得了候选分子 ISM001-055。
今年 3 月，英矽智能在国际顶尖科学期刊《自然·生物技术》（Nature Biotechnology）上发表论文，介绍了利用 AI 平台发现治疗特发性肺纤维化的新靶点 TNIK，以及利用生成化学平台设计 ISM001-055 分子的全过程。论文还披露了该小分子药物的临床前数据和早期临床研究结果。
此次针对 ISM001-055 开展的 IIa 期临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国 21 个临床研究中心招募了 71 名特发性肺纤维化患者。患者被随机分配到 4 个平行组：每日一次 30 毫克给药、每日两次 30 毫克给药、每日一次 60 毫克给药和安慰剂。他们接受了持续 12 周的用药观察。
今年 8 月，该临床试验已完成对最后一名受试者的随访。初步研究显示，ISM001-055 在所有剂量水平均表现出良好的安全性，大多数与治疗相关的副作用均为轻度，且未报告与治疗相关的死亡病例。
而在通过“用力肺活量”评估患者肺功能改善这一次要终点方面，表现出剂量依赖性的药效趋势。服用每日一次 60 毫克药物的患者，“用力肺活量”改善效果最为明显。
在取得这些积极结果后，英矽智能计划与监管机构讨论 IIb 期研究设计，希望在更长的给药期内和更广泛的患者群中进一步研究 ISM001-055 的治疗潜力。
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